Les mutations du gène FGFR3 sont fréquents dans les tumeurs solides ; elles stimulent la prolifération cellulaire. Les traitements actuels ont un taux de réponse modeste à cause des effets indésirables et une résistance acquise.

LOXO-FG3 (médicament à l’étude) a été conçu pour cibler spécifiquement FGFR3 et éviter de potentiels effets indésirables susceptibles d’aboutir à l’arrêt du traitement.

L’étude est réalisée pour déterminer la dose de LOXO-FG3 qui apporte le plus de bénéfices avec le moins d’effets indésirables en monothérapie ou en association avec le pembrolizumab.

Cette étude est menée chez des patients qui ont reçu un diagnostic de cancer métastatique (qui s’est propagé à d'autres régions du corps) ou localement avancé présentent une mutation du gène FGFR3. Le premier objectif est de déterminer la dose la plus sûre et la plus élevée du médicament à l’étude, le LOXO-FG3, lorsqu’il est administré en monothérapie ou en association avec le pembrolizumab. Les autres objectifs de l’étude consistent à savoir si le LOXO-FG3 peut empêcher les tumeurs de se développer, et comment le médicament interagit avec l’organisme.