Essai ouvert, multicentrique, non randomisé, prospectif, d’escalade de dose et d’expansion évaluant la tolérance et l’efficacité de l’Arsenic oral (ATO) dans les syndromes myélodysplasiques de faible risque, selon un design de type BOIN (Bayesian optimal interval).

Les patients recevront une dose de traitement selon un schéma de 5j/7 pendant 21 jours sur un cycle de 28 jours, pour une durée de 12 cycles de traitement sauf en cas de transformation en LAM, de toxicité inacceptable et/ou si le traitement a été interrompu à la discrétion de l'investigateur ou du patient. La réponse sera évaluée après 3 cycles de traitement. Les répondeurs pourront poursuivre le traitement et, s’ils sont répondeurs après 12 cycles, pourront continuer à recevoir le traitement jusqu’à progression de la maladie ou apparition d'une toxicité limitante afin d'évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme.

Afin de recueillir des données sur la survie, la progression, la transformation en LAM, et l’apparition de cancers secondaires, tous les patients seront suivis pendant 5 ans à partir du premier jour du traitement, sauf pour les patients ayant retiré leur consentement.